抗肿瘤药物遵从一般药物临床研究规律，上市前研究通常分为I期、Ⅱ期和Ⅲ期临床试验。I期临床试验主要目的是评价药物的耐受性、药代动力学，推荐Ⅱ期研究给药方案；Ⅱ期临床试验主要目的是在小样本中初步观察药物的有效性，同时也观察安全性；Ⅲ期临床试验则在Ⅱ期基础上选择目标适应症人群进一步扩大样本量以证实在前期研究中观察到的获益和风险，为获得上市许可提供足够证据。
由于肿瘤药物和疾病特点，抗肿瘤药物临床研究又有着不同于一般药物的特点。例如，由于抗肿瘤药物往往具有较大毒性，为避免健康受试者遭受不必要的损害，I期研究中首次人体试验往往在肿瘤患者中进行，而其它领域药物则多在健康志愿者中进行。同时，出于伦理的考虑，通常新的抗肿瘤药物应首先在无有效治疗手段或经现有标准治疗无效或复发进展的难治性患者中进行，在获得对难治性病例的肯定疗效后，再逐步向初治患者的一线治疗以及辅助治疗推进。另外还需考察药物的抗瘤谱，一个抗肿瘤药物往往不会对所有肿瘤类型均有效，也不会仅对一种肿瘤有效，故需要在早期筛选出敏感的瘤种进入后期研究。
通常来讲，抗肿瘤药物的疗效和安全性与给药剂量/方案密切相关，不同的给药方案（如给药间隔和给药剂量等）可能产生不同的剂量限制性毒性（Dose Limited Toxicity, DLT）和最大耐受剂量（Maximal Tolerated Dose ，MTD）。对于细胞毒类药物而言，在毒性可以耐受的前提下，主张尽量提高给药的剂量达到最佳疗效，故在临床研究早期需探索不同的给药剂量、不同的给药间隔，以找出能够获得最大疗效且耐受性可以接受的给药方案。再者，因为肿瘤单药治疗容易产生耐药性，临床主张采用联合治疗，通过毒性不完全重叠的化合物联合或者产生耐药性的机制不完全重叠的化合物联合应用，可能达到在可接受的毒性水平增加抗肿瘤活性的目的。因此，联合给药的安全有效性探索也成为早期研究的重要内容。
由此可见，抗肿瘤药物在受试人群、给药方案等方面的探索过程更为复杂，在长期实践中形成了一套相对成熟的研究模式，且主要是来自传统细胞毒类药物的经验。大多数情况下都遵循这样一种模式：I期分Ia和Ib两个阶段进行，首先在包括多种瘤种的难治性肿瘤患者中进行单药的剂量递增耐受性试验，以毒性为主要终点，确定单药的MTD。之后开展联合给药的剂量递增耐受性试验，同样以毒性为主要终点，确定联合给药的MTD，推荐II期剂量。II期阶段同样分IIa和IIb两个阶段进行，首先初步考察单药对某几个潜在有效的瘤种的疗效，以肿瘤客观缓解为主要终点，之后考察不同瘤种中不同的联合给药方案的疗效。这期间Ib和IIa的研究启动时间可能会有交叉，每一阶段也可能不止一项研究。基于前期研究结果，将首先选择最具潜力的某个敏感瘤种最佳给药方案进入Ⅲ期研究阶段，再逐个开展其它敏感瘤种的Ⅲ期研究，进行扩大适用人群，优化给药方案的研究。