组织器官的损伤以及功能障碍是危害人类健康的主要因素之一，很多人类疾病与特定器官、组织、细胞的病变或受损有关，如心血管疾病、糖尿病、恶性肿瘤、帕金森氏症、严重烧伤、脊髓损伤、肝硬化等。治疗此类疾病没有特效的药物或者其他治疗方法，替代治疗是治疗这类疾病的理想方法，即移植功能正常的细胞、组织和器官来替代受损的部位。目前临床上进行的替代治疗多来自于供体捐献，例如从流产胎儿脑组织分离多巴胺能神经元移植治疗帕金森氏症患者，或从健康供者胰腺分离胰岛组织移植治疗I型糖尿病患者以及肝、肾等供体器官移植。然而，供体来源缺乏是治疗面临的最大的困难。干细胞，由于其具有多向分化潜能，被认为是替代治疗最佳的“种子细胞”。成体干细胞和胚胎干细胞是目前干细胞研究的两个主要领域。