血友病是一种先天性出血性疾病，患儿出生后即面临出血风险。患儿在1岁前一般还不能行走，若家长护理得当，通常较少出现出血和损伤。患儿1岁左右开始学习走路，活动量增加，易发生磕碰、受伤，关节肌肉的出血风险随之增加。因此在理论上，重型血友病患儿在1岁起应开始进行预防治疗。新版世界血友病联盟的指南推荐，预防治疗开始的时间应在3岁以内，在关节病变发生之前使用凝血因子或非因子止血药物进行治疗。因此血友病患儿在1岁到3岁之间，尚未发生关节病变的阶段，是治疗的黄金期，也可以称为“一级预防治疗”。通过上述积极治疗，患者才有可能达到世界血友病联盟设定的治疗目标，即不发生出血，获得与健康人同样的生活质量。