肾病综合征确切的发病机制尚不清楚，目前认为主要与免疫功能紊乱有关。免疫抑制剂具有抑制免疫反应的作用，单独使用效果不及激素，所以常与激素联合使用，既可减轻激素的副作用，又可激发对激素的敏感性。
临床上主要用于对肾病综合征频繁复发、激素依赖，对激素无效应（耐药）或激素治疗出现严重副作用者，以及狼疮性肾炎等的治疗。